9月22日大会第一天，主要聚焦于多发性骨髓瘤（MM）的转化与精准医学研究。具体围绕以下三个方面展开：

 

第一，聚焦MM发病机理。目前主要侧重于分子生物学研究，尤其是基因组学研究。MM是一组异质性很强的疾病，测序发现不论初诊还是复发MM患者都存在多种基因突变，检测这些突变可以帮助分辨肿瘤亚克隆，推演肿瘤进化、疾病复发的规律，为挖掘潜在治疗靶点创造条件。

 

第二，聚焦骨髓微环境。巨噬细胞和破骨细胞如何保护、支持肿瘤细胞是目前研究的热点、重点，被认为在MM发病过程中起重要作用。针对这两种细胞的治疗极具发展前景

 

第三，聚焦新药。MM领域新药层出不穷，主要包括五大类。第一类是蛋白酶体抑制剂PI，第一代PI硼替佐米疗效肯定，但神经毒性是个不容忽视的问题；经过改良后的二代PI卡非佐米及三代口服PI Ixazomib，不仅可以进一步提高有效率、给药方便，而且神经毒性较一代明显减轻，优势明显。第二类是免疫调节剂IMiDs，包括一代沙利度胺、二代来那度胺及三代泊马度胺等。其突出特点在于可与其他多种药物联用，增加他们的抗肿瘤活性，因此适宜作为MM治疗中的骨架性药物。第三类是单抗类药物，尤其是靶向CD38及SLAM F7的单克隆抗体在复发难治性骨髓瘤（RRMM）患者中作用突出；与来那度胺、硼替佐米联用可进一步提高有效率。第四类是HDAC抑制剂，目前已有多种选择性不同的HDAC抑制剂正在研发过程中。第五类是免疫治疗，如CAR-T在急性淋巴细胞白血病中效果可观。CAR-T治疗的关键在于寻找特异性表达于肿瘤细胞的抗原靶点，而在骨髓瘤中，靶向BCMA的CAR-T治疗已进入临床试验，可有效降低RRMM患者的肿瘤负荷。

 

 

展望未来，我们将通过对MM发病机理、免疫微环境的深入研究，探索最佳药物组合和治疗策略，实现骨髓瘤疗效的整体提高。另一方面，MM的肿瘤负荷与疾病进展、复发乃至患者生存密切相关，这就需要我们尽量控制或消除骨髓瘤的残留病。MM的治疗和监测是链条式的，需要医师进行全程管理，这将是骨髓瘤治疗中一个非常重要的议题。

 

由于新药对患者预后的显著改善，单纯以无进展生存期来评价骨髓瘤疗效，随访花费的时间较长，因此把MRD水平作为替代终点将成为必然趋势。鉴于近些年多发性骨髓瘤领域成果颇丰，可以说，道路虽艰辛，但未来必光明。