Tanja N. Fehm教授：DB-02研究PRO结果出炉，提示患者疗效与生活质量均应受到关注！
随着“以患者为中心”的治疗理念逐渐深入人心，患者的生活质量（QOL）也越来越受到关注。《“健康中国2030”规划纲要》指出，在提高癌症患者5年生存率的同时，癌症患者的生活质量（QOL）的也同样值得关注。患者报告结局（PRO）作为患者QOL的重要评估因素，近年来也受到了越来越多的关注。
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编者按：随着“以患者为中心”的治疗理念逐渐深入人心，患者的生活质量（QOL）也越来越受到关注。《“健康中国2030”规划纲要》指出，在提高癌症患者5年生存率的同时，癌症患者的生活质量（QOL）的也同样值得关注。患者报告结局（PRO）作为患者QOL的重要评估因素，近年来也受到了越来越多的关注。作为一种新的结局分类，PRO从患者的角度为临床研究和临床实践提供了研究疾病活动和评价治疗效果的独特指标。2023年的ESMO BC大会上，德国杜塞尔多夫大学Tanja N.Fehm教授汇报了DESTINY-Breast02研究的PRO结果，肿瘤瞭望就PRO评估及DESTINY-Breast02研究数据更新等问题特邀采访了Tanja N.Fehm教授。
01
肿瘤瞭望：近年来，多项研究重点关注患者报告结局（PRO）这一治疗指标，请您为我们介绍一下什么是PRO，对患者进行PRO评估有何重要意义？
Tanja N.Fehm教授：PRO即患者报告结局，是任何来自患者直接报告且不被他人修改或解读的对自身疾病和相应治疗感受的评估结局。患者报告结局也是临床试验中非常重要的一部分，它反映了药物毒性和疗效以及生活质量之间的平衡。作为临床结局的形式之一，在药物注册临床研究中得到越来越广泛的使用。
PRO是评价药物治疗获益与风险的核心依据，如何准确、可靠、完整地观测临床结局至关重要；患者报告结局能反映出患者对药物作用的感受，合理选择患者报告结局有助于让研究更好地反映患者体验，使药物研发遵循以患者为中心的理念。
02
肿瘤瞭望：请您为我们介绍一下本届大会上公布的DESTINY-Breast02研究的相关数据。
Tanja N.Fehm教授：本届大会上DESTINY-Breast02研究的关键问题是德曲妥珠单抗（trastuzumab deruxtecan；T-DXd）是否会对患者生活质量造成影响。为了解答该问题，研究使用了调查问卷对患者生活质量进行评估，如EORTC QLQ-C30问卷。这是一个肿瘤特异性问卷，关注的指标包括总体健康状态、生活质量、生理、情感和社交功能，以及疼痛症状。此外，该研究还使用了EORTC QLQ-BR45乳腺癌特异性问卷，其指标包括乳房和手臂症状。第三个是EQ-5D-5L问卷，使用视觉模拟量表让患者进行健康状况的自我评估。研究的分析包括与基线相比的测量数据差异以及至明确恶化时间（TDD）。
另外，患者报告结局（PRO）在化疗期间、化疗结束以及化疗后进行评估。患者在问卷调查中的依从率极高，在基线时超过92%，且在第3和39个治疗周期时还维持在80%以上。不过患者数量过少，削弱了结果的参考价值。
该研究结果表明了与医生选择的化疗（TPC）相比，T-DXd能为患者带来了更好的生活质量，且接受T-DXd治疗的患者生活质量至明确恶化时间也被延缓了。更具体来讲，T-DXd组的患者总体健康状况、整体生活质量、身体机能和疼痛症状方面至明确恶化的时间要比医生选择化疗的患者晚。DESTINY-Breast02研究和患者报告结局数据验证了T-DXd对T-DM1耐药且HER2阳性的转移性乳腺癌患者的获益。
03
肿瘤瞭望：您对DESTINY-Breast02研究的患者报告结局进行了介绍，请您回顾讲课内容，为我们介绍一下，该研究从哪些方面对患者进行了评估？
Tanja N.Fehm教授：通过EORTC QLQ-C30、EORTC QLQ-BR45乳腺癌特异性问卷、EORTC QLQ-BR45乳腺癌特异性问卷对患者进行了评估。通常情况下，化疗期间的问卷调查在研究地点完成，在随访期间，主要通过电话来完成问卷调查。问卷调查的结果与患者的基线数据的差异则纳入到研究的主要分析。这个是一个相当复杂的测量方式。我们将显著变化定义在两个不同的时间点上：症状量表增加10分或者生活质量、生理机能或视觉模拟量表下降10分。另外，我们还测量了至明确恶化事件的发生时间，定义为从入组日期（患者被分配到治疗组）到第一次观察到他们的症状或生活质量出现显著恶化的日期之间的时间。
04
肿瘤瞭望：为使患者有良好的治疗依从性，在临床试验开展期间或临床实践中，我们应如何为患者提供保障？
Tanja N.Fehm教授：鼓励患者在接受治疗时，及时向医生报告虚弱疲乏、手足综合征、口腔溃疡、关节肌肉疼痛等不良反应，以便得到及时处理；对患者进行安全、心理评估，定期随访；指导患者对不良反应的认识和预防；对患者饮食及运动进行指导。总之，我们需要对患者进行全程、全方位管理，以有效提高患者的治疗效果、改善患者的生存质量。
Tanja N.Fehm教授
医学博士
德国杜塞尔多夫大学教授，妇科和产科部门主任
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