该研究对2011年2月至2014年4月间年龄≤65岁的1510例新诊断症状性MM进行了研究，其中1499例患者接受3~4疗程的硼替佐米-环磷酰胺-地塞米松（VCD）诱导治疗后行干细胞采集，之后1211例患者随机（根据R-ISS分期分层）分为4疗程的硼替佐米-马法兰-强的松（VMP，505例）组或干细胞移植（单次或二次，706例）组治疗。之后有892例患者再次随机分为空白对照组（437例，A组）或接受2疗程硼替佐米-来那度胺-地塞米松（455例，B组）。所有患者均接受来那度胺维持治疗至疾病进展或不能耐受的副反应为止。研究的主要终点是第一次随机后的PFS 和第二次随机后的PFS。第二次随机时的疗效为：≥ CR （20%），≥ VGPR（67%），≥ PR（92%）。2018年2月分析了第二次随机后的PFS，中位随访55月，从第二次随机后5年的PFS为44%（中位55月），其中A组PFS为41%（中位45月），B组为48%（中位59月）。如果按照第一次随机调整后，VRD组PFS仍然延长（HR=0.77，P=0.014）。

 

不论患者是接受VMP还是自体干细胞移植，VRD巩固治疗可以使R-ISS I期和II期、低危细胞遗传学异常患者获益，但是高危细胞遗传学异常[del（17p） 和/或 t（4;14） 和/或t（14;16） ]不获益。从第二次随机后5年时的OS分别为 72%和77% 。VRD组5%患者发生4级不良反应：中性粒细胞减少2%，血小板减少2%，VRD巩固治疗患者的耐受性良好。4年的继发第二肿瘤（SPM）在二组分别为5%和6%。

 

从本研究可以看出：不论患者是否接受干细胞移植，巩固治疗还是可以使大部分患者获益，特别是中、低危MM患者，巩固治疗的副反应无明显增加，而对高危患者仍需要探讨有效的治疗手段以提高该类患者的临床疗效。

 

 

 

专家简介

 

陈文明教授

主任医师，教授，博士生导师

首都医科大学附属北京朝阳医院血液科主任

北京市多发性骨髓瘤医疗研究中心主任

首都医科大学血液病学系主任

国际骨髓瘤工作组委员、亚洲骨髓瘤网常委

中国医药教育协会血液学专业委员会主任委员

中国中西医结合学会血液病专业委员会常委、骨髓瘤淋巴瘤专家委员会主任委员

中国医师协会血液科医师分会骨髓瘤专家委员会副主任委员

中国免疫学会血液免疫分会常委

中国老年医学学会血液学分会常委

中国老年医学学会老年肿瘤专业委员会淋巴血液肿瘤分会常委

中国医师协会整合医学医师分会整合血液病学专业委员会委员